泉源 ：财联社

　　周一（6月24日）美股早盘，美国Alnylam制药公司（Alnylam Pharmaceuticals， Inc．，股票代码：ALNY）暴涨超37%，股价报227美元，创2023年2月以来的最高程度 。

　　消息面上，Alnylam在官网公布 ，其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果 。在总体和单药治疗人群方面，药物在重要 尽头 和全部 次要尽头 上均具有统计学明显 性。

　　Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心 研究，旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM（转甲状腺素卵白 淀粉样变心肌病）患者的疗效和安全性。

ATTR-CM又称“淀粉心”，是心脏淀粉样变的一种，也是一种有数 的致死性疾病，患者也被叫做“淀粉人”。该疾病重要 是由于功能非常 的卵白 沉积在心肌间质引起的，这些卵白 在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维，以是 定名 为淀粉样变，并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年，在没有殊效 药时，不少患者就去世了。因此，“可否 有药可医”对“淀粉人”相称 关键。

　　研究结果 表现 ，vutrisiran让全因殒命 率风险和复发性心血管变乱 综合发生率分别低落 了28%和33%；次要尽头 中，总体和单药治疗人群的全因殒命 率分别低落 了36%和35%。

　　Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道，“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常高兴 ，这表明vutrisiran有大概 满意 ATTR-CM患者的需求。”

　　“我们正在告急 向羁系 机构提交这些令人佩服 的数据，以便将这种药物带给环球 各地的患者。” 公司在消息 稿中增补 称，vutrisiran还表现 出了令人鼓舞的安全性和耐受性，与其既定特性同等 。

　　公司CEO Yvonne Greenstreet表现 ，“我对结果 感到非常高兴，这表明vutrisiran有大概 成为厘革 性药物。只要羁系 部分 给予有利的检察 ，它有大概 成为治疗这种疾病的新标准 ，推动公司进入下一个大幅增长的期间 。”

　　有数据表现 ，环球 范围内估计有高出 30万名ATTR-CM患者，然而对该疾病的治疗选择极其有限。如今 ，ATTR-CM顺应 症拥有偌大的蓝海市场，却仅有辉瑞一家独占。

　　美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果 对Alnylam来说是一个“本垒打”，而且 对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。克制 发稿，Intellia股价涨7.3%，Ionis涨2.4%。

　　Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表现 ，鉴于Alnylam的结果 ，BridgeBio的标准 “如今 有所进步 ”。

　　客岁 ，BridgeBio陈诉 了其药物针对雷同 病症的积极结果 ，预计美国羁系 机构将在11月尾 决定是否答应 该药物。